Iniciará China pruebas clínicas con edición genética

Iniciará China pruebas clínicas con edición genética

Javier Flores
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Los logros de los atletas chinos en el arranque de los Juegos Olímpicos de Río de Janeiro han sido espectaculares. El domingo ya encabezaban elmedallero olímpico con tres de oro (las cuales seguramente para hoy se habrán multiplicado). Tuve la oportunidad de ver por televisión la participación de la bella clavadista Xu Minxia en el trampolín de 3 metros, y la hazaña de Long Qingquan, quien no sólo obtuvo la presea dorada, sino además rompió el récord mundial en su categoría en el levantamiento de pesas. Desde la gracia y perfección estética hasta la fuerza descomunal. China se ha convertido en una potencia indiscutible en el deporte, pero también lo es en otros terrenos como los de la ciencia y la tecnología, como se hace evidente al encabezar la primera prueba clínica para el tratamiento del cáncer pulmonar, mediante la administración de células modificadas con la técnica CRISPR-Cas9, conocida también comoedición genética.

El actual éxito económico de China, el cual se refleja en el conjunto de actividades que se realizan en ese país, es resultado en gran parte de una política –impulsada con gran decisión en el presente siglo– orientada al fortalecimiento de las tareas científicas y tecnológicas. El porcentaje del producto interno bruto destinado a investigación y desarrollo fue superior a 2 por ciento en 2013. La productividad científica ha crecido también en esa nación, pues de 75 mil 890 artículos científicos publicados en 2003 se ha pasado a 409 mil, con un crecimiento promedio anual de 20 por ciento (en naciones como Estados Unidos, Reino Unido y Alemania es de alrededor de 5 por ciento), que hace evidente una de las principales características de la ciencia China: la velocidad de crecimiento.

Este mes China se convertirá en el primer país en el que, a través de un ensayo clínico, se administrarán a humanos células a las que previamente se les ha modificado un gen (región del ácido desoxirribonucleico o ADN, responsable de la formación de proteínas), usando para ello la técnica CRISPR-Cas9. Con esta tecnología se pueden identificar secuencias precisas de ADN y realizar cortes en el sitio deseado. Al cortar, se puede inactivar un gen y, en consecuencia, anular el proceso de formación de una proteína particular.

En el caso del cáncer pulmonar –una de las enfermedades más devastadoras, con los índices más altos de incidencia y mortalidad entre todos los padecimientos malignos en el mundo– hay una proteína que impide que nuestro sistema inmunológico pueda destruir a las células cancerosas, por lo que al disponerse de una herramienta tan poderosa y relativamente simple como la edición genética, el paso lógico es inactivar la formación de esa proteína y avanzar hacia un posible tratamiento para enfrentar a la patología que cobra la vida anualmente a 1.4 millones de personas en el mundo. Pero para alcanzar una meta tan ambiciosa, se requiere primero completar los protocolos que impone la investigación clínica.

Existen distintos tipos en esta enfermedad maligna. La mayoría (80-85 por ciento) son de la variedad conocida como cáncer pulmonar de células no pequeñas (NSCLC por sus siglas en inglés). El complejo sistema de defensa de nuestro organismo (sistema inmunológico) cuenta con elementos como las llamadas células T (un tipo de glóbulo blanco o linfocito), capaces de destruir a los tejidos cancerosos. Sin embargo, las células malignas pueden impedir que las célula T las destruyan, gracias a que cuentan con un dispositivo formado por diferentes proteínas que integran el llamado punto de control que les permite, al relacionarse con las células T, evadir la respuesta inmunológica.

Entonces, el objetivo es muy claro: desactivar esta relación perversa que libere a las células T para que éstas puedan destruir el tejido maligno. Esto es lo que empezará a hacer este mes de agosto el grupo científico encabezado por Lu You en el hospital de la Universidad Sichuan, situada en la ciudad de Chengdú, en la región sudoeste de China.

Lo que se hará es tomar de los pacientes que participan en esta primera fase del ensayo células T, las cuales serán modificadas mediante laedición genética para inactivar al gen encargado de la producción de la proteína PD-1, que forma una especie de anclaje con las proteínas de la célula cancerosa. Estas células modificadas y liberadas, se harán crecer en el laboratorio para luego reintegrarse en mayor cuantía al torrente sanguíneo del enfermo.

En la fase 1 de la investigación clínica, de lo que se trata es de averiguar en un grupo pequeño de personas la seguridad del tratamiento, es decir, determinar las dosis y los posibles efectos secundarios, para luego pasar a las siguientes etapas que consisten en evaluar la efectividad del tratamiento. O sea que todavía estamos lejos, pero el gran mérito es que es la primera vez en la historia que se utilizará la edición genética en el nivel de investigación clínica.

Como en el deporte, todos deseamos que se consiga la hazaña, independientemente de la nacionalidad de los competidores, especialmente tratándose de una enfermedad tan terrible como el cáncer pulmonar… Un paso firme, por pequeño que sea, hacia un tratamiento efectivo, los haría merecedores de algo más que una medalla de oro.

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